Klinické hodnocení nové metody léčby hypercholesterolémie
Společnost Scribe Therapeutics získala povolení od australského úřadu Therapeutic Goods Administration k zahájení první fáze klinického testování přípravku s označením STX-1150 u lidí. Tento terapeutický prostředek je zaměřen na léčbu hypercholesterolémie prostřednictvím epigenetického ovlivnění exprese genů.
Charakteristika a mechanismus účinku
Přípravek STX-1150 využívá technologii společnosti označenou jako ELXR. Principem této metody je zacílení na játra, kde dochází k epigenetickému umlčení transkripce genu PCSK9. Cílem je dosáhnout dlouhodobého snížení hladiny LDL cholesterolu v krvi, aniž by došlo k trvalým změnám v sekvenci DNA pacienta. Podle údajů společnosti založených na preklinických testech u primátů vedla jednorázová aplikace látky v dávkách pod 1,0 miligramu na kilogram hmotnosti k poklesu hladiny LDL cholesterolu o více než 50 procent, přičemž tento účinek přetrvával přibližně 18 měsíců.
Průběh klinické studie
První fáze klinického hodnocení bude mít otevřený charakter a zaměří se na vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky látky. Studie je rozdělena na část s eskalací dávky a následnou část expanze. Celkem se plánuje zapojení až 64 účastníků, přičemž výzkum bude probíhat na pracovištích v Austrálii a na Novém Zélandu. Prvním certifikovaným místem pro zahájení podávání STX-1150 je Victorian Heart Hospital při Monash University. Data získaná v rámci tohoto testování poslouží jako podklad pro posouzení dalšího vývoje této metody.