Současný stav vývoje terapií pro svalové dystrofie
Výzkum v oblasti léčby Duchennovy svalové dystrofie a myotonické dystrofie 1. typu prochází fází, kdy několik biotechnologických společností směřuje k regulatorním milníkům a zahájení potvrzovacích klinických studií. Tento vývoj indikuje zvýšenou aktivitu v podávání žádostí o registraci nových terapeutik.
Výsledky genové terapie RGX-202
Společnost Regenxbio zveřejnila data z klíčové fáze klinického hodnocení své genové terapie RGX-202. Primární cíl studie byl splněn, přičemž 93 procent pacientů dosáhlo do 12. týdne alespoň desetiprocentní exprese mikrodystrofinu. Během studie se však vyskytly dva závažné nežádoucí účinky, konkrétně poškození jater a myokarditida. Společnost nadále plánuje podání žádosti o schválení v polovině roku 2026 s předpokládaným uvedením přípravku na trh v roce 2027.
Pokroky v léčbě pomocí exonového skippingu
Společnost Dyne Therapeutics oznámila úspěšné jednání s regulátory ohledně přípravku DYNE-251, který je určen k přeskakování exonu 51. Podání žádosti o schválení je plánováno na druhé čtvrtletí tohoto roku, přičemž potenciální uvedení na trh je odhadováno na první čtvrtletí roku 2027. Souběžně probíhá potvrzovací studie třetí fáze, která je plánována na 72 týdnů. Společnost rovněž hlásí dosažení cílového počtu účastníků v globální potvrzovací studii pro látku DYNE-101, zaměřenou na myotonickou dystrofii 1. typu.
Další vývoj na trhu
Společnost Novartis v rámci akvizice společnosti Avidity Biosciences získala portfolio látek pro exonový skipping a léčbu myotonické dystrofie, včetně přípravků del-zota a del-desiran. U posledního jmenovaného probíhá klinická studie třetí fáze se 159 pacienty, jejíž dokončení je očekáváno v září.
Společnost Solid Biosciences zahájila aplikaci své genové terapie SGT-003 prvnímu pacientovi v rámci studie třetí fáze. Předběžné údaje naznačují příznivý bezpečnostní profil této léčby, což představuje odlišný vývoj ve srovnání s některými jinými projekty v oboru, které se v nedávné době potýkaly s bezpečnostními komplikacemi či problémy v rámci potvrzovacích studií.