Nové iniciativy v oblasti dostupnosti genových terapií
V sektoru biotechnologií zaměřených na dlouhověkost vznikla nová organizace s názvem KHL Foundation. Založili ji Kenneth Scott a Helga Sands, kteří se dlouhodobě angažují v oboru výzkumu stárnutí. Cílem nadace je zprostředkovat přístup k vybraným genovým terapiím, které jsou v současnosti v různých fázích vývoje nebo již komerčně využívány v rámci mezinárodní zdravotní turistiky.
Současný stav regulace a přístup k inovacím
Vznik této nadace odráží širší debatu o rychlosti přenosu vědeckých poznatků z laboratoří do klinické praxe. Současný regulační systém v medicíně je kritizován za dlouhé časové lhůty, které oddalují dostupnost nových technologií pro pacienty. Představitelé KHL Foundation argumentují potřebou větší svobody volby pro pacienty v pokročilém věku, kteří preferují podstoupení rizika spojeného s experimentální léčbou před čekáním na standardní schvalovací procesy. Podobný trend vývoje lze pozorovat v dřívější expanzi odvětví kmenových buněk, kde rovněž vznikl trh s klinickými aplikacemi mimo rámec přísných regulačních mechanismů západních zemí.
Metody a mechanismy aplikované léčby
KHL Foundation nabízí soubor intervencí označovaný jako Rejuvenation Cocktail. Tento protokol zahrnuje aplikaci tří genových terapií zaměřených na ovlivnění biologických mechanismů stárnutí prostřednictvím virových vektorů. Výběr genů vychází z poznatků získaných z pokusů na zvířecích modelech.
Používané terapeutické postupy zahrnují intramuskulární injekce follistatinu, který působí jako inhibitor myostatinu a aktivinu, čímž má napomáhat regeneraci svalové tkáně. Další součástí je intranazální podání genových terapií pro klotho a sirtuin 1. Klotho je spojováno s neuronální stabilitou a vaskulární elasticitou, zatímco sirtuin 1 plní funkci regulátoru mitochondriální aktivity a energetického metabolismu buněk. Aplikace probíhá za využití lokální anestezie.
Perspektivy a rizika v oboru
Vzhledem k povaze oboru, kde se řada společností zaměřuje na lokální podání virových vektorů pro snížení rizika imunitní reakce, je trh s těmito technologiemi značně roztříštěný. U těchto poskytovatelů často chybí rozsáhlá publikovaná data o bezpečnosti a účinnosti, což znesnadňuje objektivní hodnocení kvality jednotlivých pracovišť. Očekává se, že v budoucnu se na trhu vyprofilují subjekty, které po absolvování náročných regulačních řízení přenesou tyto terapeutické postupy do standardní medicínské praxe v USA a Evropě. Do té doby zůstává zdravotní turistika hlavním způsobem, jakým se zájemci k těmto technologiím dostávají.