Zahájení klinické studie genové terapie GLP-1 pro diabetes 2. typu
Společnost Fractyl Health obdržela 11. května 2026 v Nizozemsku povolení Clinical Trial Application. Toto povolení umožňuje zahájení fáze 1/2 první studie na lidech s přípravkem RJVA-001, který představuje hlavního klinického kandidáta z její platformy genové terapie Rejuva Smart GLP-1.
Podle informací společnosti je RJVA-001 genová terapie na bázi adenoasociovaného viru, cílená na beta-buňky. Jedná se o jednorázovou terapii, která je navržena tak, aby umožnila fyziologickou expresi GLP-1 reagující na živiny přímo v pankreatu. Cílem je vyhnout se vysokým cirkulujícím hladinám léčiva, které jsou spojeny se systémovou terapií GLP-1. Aplikace přípravku probíhá prostřednictvím minimálně invazivní intrapankreatické infuze, která je řízena endosonografií.
Studie je navržena jako otevřená, multicentrická studie s jednou vzestupnou dávkou. Bude do ní zařazena skupina dospělých ve věku 35–70 let s diabetem 2. typu, který je nedostatečně kontrolován i přes léčbu několika léky snižujícími glukózu, včetně agonistů receptoru GLP-1. Protokol studie zahrnuje tři kohorty se stoupajícími dávkami, přičemž každá kohorta bude mít tři účastníky. Následovat může volitelná rozšířená kohorta s až 20 účastníky. Během studie bude po dobu 12 měsíců sledována bezpečnost a účinnost, s dlouhodobým sledováním po dobu až pěti let.
Společnost Fractyl očekává první podání dávky na lidech a předběžné údaje ve druhé polovině roku 2026, v závislosti na aktivaci klinických pracovišť. Společnost plánuje vyhledávat další pracoviště v Austrálii. Klinický vývoj platformy Rejuva je financován z existujících finančních zdrojů společnosti do počátku roku 2027. Důležité je také poznamenat, že dosud nebyla podána žádná žádost Investigational New Drug u U.S. Food and Drug Administration.