Úvod
Společnost Alnylam se chystá na kongresu Heart Failure 2026, pořádaném Evropskou kardiologickou společností v Barceloně ve dnech 9. až 12. května 2026, představit nové analýzy léčivého přípravku Vutrisiran. Tyto analýzy se primárně zaměřují na transthyretin-mediovanou amyloidovou kardiomyopatii (ATTR-CM).
Obsah prezentací
Předkládaná data vycházejí z výsledků studie fáze 3 HELIOS-B. Mezi klíčové oblasti, které budou v rámci prezentací zahrnuty, patří farmakodynamické hodnocení snížení hladiny TTR (transthyretinu) napříč různými podskupinami pacientů. Dále bude prezentována souhrnná bezpečnostní analýza, která posuzuje výsledky související s hladinou vitaminu A, a to na základě dat z klinických studií i z reálného klinického prostředí. Bude rovněž představen design DemonsTTRate, globální dlouhodobé observační studie zaměřené na užívání Vutrisiranu v reálné klinické praxi.
Další zkoumané aspekty zahrnují vliv na systolický krevní tlak, výsledky u pacientů s fibrilací nebo flutterem síní a bez nich, účinnost v závislosti na pohlaví, vliv doprovodné léčby modifikující průběh onemocnění a celkovou zátěž komorbiditami.
Klinické poznatky a doporučení
Podle dostupných informací tyto analýzy nadále podporují Vutrisiran jako potenciální možnost léčby první linie u pacientů s ATTR-CM. Je zaznamenáno, že Vutrisiran prokazuje rychlé snížení hladiny TTR v séru v rámci klinických studií. Společnost uvádí, že léčba Vutrisiranem vede ke snížení hladiny vitaminu A v séru. Z tohoto důvodu je doporučeno, aby pacienti užívali suplementaci vitaminu A v dávce přibližně 2 500 až 3 000 IU denně a v případě výskytu očních symptomů byli odesláni k oftalmologovi. Prezentace jsou v rámci kongresu naplánovány na dny 10. až 12. května.