Nová licenční dohoda v oblasti výzkumu Alzheimerovy choroby
Společnost Rafael Holdings, Inc. nedávno oznámila, že její dceřiná společnost Cyclo Therapeutics uzavřela exkluzivní licenční dohodu s Massachusetts Institute of Technology. Tato dohoda se týká amerického patentu číslo 12285440. Licence pokrývá použití cyklodextrinů u pacientů s Alzheimerovou chorobou, kteří jsou nositeli genetické varianty ApoE4. Záměrem je posílit duševní vlastnictví společnosti Rafael Holdings v souvislosti s přípravkem Trappsol Cyclo pro tuto skupinu pacientů.
Význam genetické varianty ApoE4
Varianta ApoE4 je podle odhadů společnosti přítomna u 50 až 70 procent pacientů s Alzheimerovou chorobou. Představuje významný rizikový faktor pro dřívější nástup sporadických případů onemocnění.
Mechanismus účinku a předklinická data
Zavedený mechanismus účinku přípravku Trappsol Cyclo by mohl zlepšovat transport cholesterolu mezi buňkami centrální nervové soustavy. Společnost tuto cestu spojuje s patologií amyloidu a tau proteinu u pacientů pozitivních na ApoE4. Předklinická data naznačují zlepšený transport cholesterolu mezi buňkami centrální nervové soustavy, snížení tau patologie a lepší schopnosti učení a paměti u myší.
Pokrok v klinickém vývoji
Společnost Rafael Holdings dále uvádí, že výsledky fáze 3 studie Transport NPC se očekávají ve třetím čtvrtletí roku 2026. Tato fáze 3 studie zaměřená na NPC1 je popsána jako největší dosud provedená v dané skupině pacientů.