Nová data ke studii léku masitinib u amyotrofické laterální sklerózy
Společnost AB Science zveřejnila na platformě medRxiv předběžnou analýzu, která se zaměřuje na dlouhodobě přežívající pacienty s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Tito pacienti byli léčeni přípravkem masitinib v dávce 4,5 mg/kg/den v rámci klinické studie fáze 2b/3, označené jako AB10015.
Analýza 130 pacientů léčených masitinibem ukázala pětiletou míru přežití od nástupu onemocnění ve výši 42,3 %. U pacientů bez předchozí kompletní ztráty funkčnosti tato míra dosáhla 52,9 %. Společnost AB Science uvádí, že historická srovnání pro toto onemocnění naznačují míru přežití přibližně 23,5 %.
Mezi padesáti pěti dlouhodobě přežívajícími pacienty byla zaznamenána mediánní celková doba přežití 121 měsíců. Tento údaj je ve srovnání s predikcí 42 měsíců, kterou poskytuje model ENCALS. Zjištěná hodnota představuje prodloužení mediánní doby přežití o 79 měsíců. Dále bylo zjištěno, že 49 % těchto dlouhodobě přežívajících pacientů si udrželo uspokojivou kvalitu života bez nutnosti mechanické podpory dýchání.
Masitinib je popsán jako inhibitor tyrosinkinázy, který cílí na aktivitu mikroglií a žírných buněk. Získaná zjištění mají podpořit připravovanou konfirmační studii s označením AB23005. V rámci této studie má být randomizováno 408 pacientů, kteří budou dostávat buď masitinib v kombinaci s riluzolem, nebo riluzol s placebem. Společnost AB Science uvádí, že tyto výsledky jsou detailně prezentovány v předtisku na medRxiv.