Vývoj nových medicínských terapií je v současné době ovlivňován několika faktory. Regulační orgány ve Spojených státech a Evropě, jako je například FDA, stanovují značné náklady na proces výroby testovaného léku podle standardů Good Manufacturing Practice (GMP) a následné provedení první klinické studie. K tomu se v uplynulých třech letech přidala nepříznivá situace na biotechnologickém trhu, kdy investoři omezili financování preklinických společností. Tato kombinace vede ke zvýšenému tlaku na hledání alternativních a zároveň zodpovědných cest k získání počátečních dat o účincích u člověka.
V USA probíhají iniciativy Right to Try, které umožňují přístup k experimentálním léčbám. Zároveň se v rámci odvětví medicínské turistiky objevují snahy nabídnout alternativy k prvním klinickým studiím prováděným v USA nebo Evropě. Příkladem takového subjektu je Próspera v Hondurasu. Podle některých analýz nejsou mnohé z požadavků a nákladů uložených regulačními orgány pro zajištění zodpovědné bezpečnosti zcela nezbytné. Odhady naznačují, že zatímco provedení výroby a bezpečnostní studie u lidí může stát 20 milionů dolarů, stejného výsledku lze u mnoha typů terapií dosáhnout zodpovědně již za 5 milionů dolarů.
Nová zjištění Mitrix Bio
Společnost Mitrix Bio nedávno oznámila předběžné výsledky bezpečnosti fáze 1 studie týkající se transplantace mitochondrií u lidí, přičemž se jednalo o infuze v řádu větších objemů. Současně s těmito oznámeními společnost zprovoznila malou síť klinik, které nabízejí tuto experimentální intervenci v rámci programů Right to Try. Tyto kroky představují posun od laboratorního konceptu k časnému klinickému nasazení, byť zatím v omezeném rozsahu.
Počáteční bezpečnostní studie byla realizována na klinice v Dallasu v Texasu. Zúčastnili se jí dva starší pacienti, kterým byly podány postupně se zvyšující dávky transplantovaných mitochondrií. Během studie byly sledovány krevní parametry a celkový fyzický stav. Podle vyjádření společnosti nebyly v průběhu sledovaného období pozorovány žádné zjevné nežádoucí účinky.
Současně s těmito poznatky byly otevřeny nové kliniky Mitochondrial Transplant Institute v Newport Beach, Dallasu a Palm Beach. Na těchto pracovištích budou lékaři nabízet individualizovanou léčbu s cílem řešit širokou škálu chronických a degenerativních stavů.
Technologický přístup a budoucí plány
Přístup společnosti Mitrix Bio zahrnuje využití bioreaktorů k pěstování mitochondrií, které jsou získávány z vlastních buněk jednotlivce. Cílem je umožnit podávání infuzí ve větším měřítku. V rámci nedávné bezpečnostní studie byly dávky zvyšovány postupně, což umožnilo výzkumníkům posoudit toleranci před dalším pokračováním. Nepřítomnost okamžitých nežádoucích účinků podporuje další výzkum v této oblasti. Údaje o účinnosti zatím nebyly zveřejněny, nicméně společnost Mitrix Bio uvádí, že kompletní data o účinnosti očekává do konce letošního roku.