Nová data o léku MZE829 pro onemocnění ledvin
Společnost Maze Therapeutics oznámila pozitivní výsledky druhé fáze klinické studie HORIZON, která testovala látku MZE829. Jedná se o perorální, malomolekulární duální APOL1 inhibitor, vyvíjený pro léčbu APOL1-mediated kidney disease (AMKD), tedy onemocnění ledvin souvisejícího s genem APOL1. Tato nová zjištění poskytují informace o potenciálu látky ve snížení proteinurie u pacientů.
Primární analýza účinnosti ukázala průměrné snížení poměru albuminu ke kreatininu v moči (uACR) o 35,6 % po 12 týdnech léčby u široké populace pacientů s AMKD. Současně 50 % pacientů dosáhlo snížení uACR o více než 30 %. Ve specifické podskupině pacientů s fokální segmentální glomerulosklerózou bylo zaznamenáno průměrné snížení uACR o 61,8 %. U pacientů s AMKD, kteří nebyli zároveň diabetiky, dosáhlo snížení uACR průměrně 48,6 %. Pro analýzu bezpečnosti bylo do studie zařazeno patnáct pacientů, z nichž dvanáct bylo vyhodnotitelných z hlediska účinnosti. Většina těchto pacientů měla na počátku studie proteinurii charakteru subnefrotického syndromu.
Bezpečnostní profil látky MZE829 byl obecně příznivý. Během studie nebyly hlášeny žádné závažné nebo život ohrožující nežádoucí události související s léčbou. Mezi nejčastější nežádoucí události, které byly považovány za související s léčbou, patřila bolest hlavy a průjem, přičemž každá z těchto událostí postihla dva pacienty. Jeden pacient musel předčasně ukončit účast ve studii z důvodu mírné nevolnosti.
Studie HORIZON byla otevřená basket studie fáze 2, přičemž primárními cíli byly bezpečnost a snášenlivost. Mezi sekundární cíle patřily farmakokinetika a snížení uACR. Je důležité poznamenat, že pacienti v průběhu studie pokračovali v užívání svých stabilních základních terapií, které zahrnovaly SGLT2 inhibitory a GLP-1 receptorové agonisty. Společnost Maze Therapeutics uvádí, že očekává pokračování náboru pacientů a plánuje postoupit MZE829 do klíčového programu dalšího klinického vývoje. Společnost zároveň oznámila, že uspořádá konferenční hovor, na kterém budou podrobně diskutována získaná data.